Annemieke Aartsma-Rus heeft een belangrijke bijdrage geleverd aan onderzoek naar de ziekte van Duchenne. Patiënten met deze ernstige erfelijke spierziekte missen het eiwit dystrofine, omdat de gencode hiervoor bij hen onleesbaar is. Mede dankzij het fundamentele pionierswerk van Aartsma-Rus is er inmiddels een exon skipping therapie beschikbaar in Amerika en Japan, die de genetische code weer leesbaar kan maken. Hierdoor kan het ziekteverloop van Duchenne worden vertraagd.
